Прорыв в лечении синдрома Дауна: японские ученые смогли удалить лишнюю хромосому

Японскими учёными сделан решительный шаг на пути к излечению синдрома Дауна. Им удалось избавиться от лишней двадцать первой хромосомы, использую технологию CRISPR-Cas9. Данное научное достижение, которое опубликовал PNAS Nexus, станет открытием на пути к выработке новых методик генетической терапии.

Напомним, что причиной возникновения синдрома Дауна является наличие третьей копии двадцать первой хромосомы. Группа учёных, которой руководил Рётаро Хашизуме, представляющая медицинскую школу университета Миэ, использовала методику CRISPR-Cas9. С её помощью было осуществлено целенаправленное удаление лишней хромосомы из клеток, которые были получены из стволовых клеток и кожных клеток.

Результатом применения такой технологии стало удаление лишней хромосомы, сведя к минимуму повреждение других генов. Была восстановлена нормальная работа клеток. Важным открытием в процессе проведения этого исследования стало то, что временно подавив механизмы клеточного ответа на повреждение структур ДНК, можно увеличить степень эффективности операции по удалению хромосомы. Такая стратегия предоставляет возможность коррекции не только стволовых, но и дифференцированных клеток.

Данная технология ещё не находится в стадии готовности к применению в клинических условиях, требуется дополнительное исследование параметров безопасности. Однако это прорывное открытие может стать основой при поиске инновационной методики лечения синдрома Дауна, сообщает "НовоСвят".