Новое средство оказалось неэффективным для терапии "болезни Стивена Хокинга"
Ученые выяснили, что новый препарат DNL343 не способен защитить нервные клетки у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) от гибели, несмотря на результаты доклинических испытаний. Об этом сообщается в статье, опубликованной в журнале JAMA Network Open. Об этом пишет портал ТАСС.
Исследователи отметили, что, несмотря на успехи в первой фазе клинических испытаний и связь между белком-"мишенью" DNL343 и БАС, не было обнаружено признаков замедления прогрессирования болезни. Это подчеркивает необходимость поиска новых терапевтических подходов к лечению БАС.
Группа американских медиков под руководством доцента Гарвардского университета Сумы Бабу проводила клинические испытания DNL343, который представляет собой короткую молекулу, способную проникать через гематоэнцефалический барьер и активировать белок eIF2b в нейронах, подавляющий клеточные реакции на стресс.
Чрезмерная активация этих систем может приводить к гибели нейронов при многих нейродегенеративных заболеваниях. Ранее исследования на животных показали, что активация eIF2b может замедлить гибель нейронов, что вызвало надежды на DNL343, прошедший первую фазу клинических испытаний.
Для проверки эффективности DNL343 в исследовании участвовали 249 добровольцев с БАС, которых разделили на две группы: одна получала препарат, другая — плацебо. Через полгода ученые оценили развитие симптомов в обеих группах.
Результаты показали, что не было значительных изменений в темпах прогрессирования БАС или в снижении частоты осложнений. Также не было выявлено различий в концентрации белка GDF-15 и других биомаркеров в спинномозговой жидкости пациентов.
Эти данные указывают на то, что сбои в клеточных стрессовых системах могут не играть такой важной роли в развитии БАС, как считалось ранее, и подчеркивают необходимость поиска новых методов лечения этой опасной болезни.
Боковой амиотрофический склероз — это тяжелое заболевание центральной нервной системы, приводящее к параличу и атрофии мышц. Обычно пациенты умирают от отказа легких через 2-5 лет после диагностики, однако некоторые, как Стивен Хокинг, смогли избежать этого благодаря замедленному прогрессированию болезни.
