Лечение наследственной эпилепсии: ученые вылечили мышей

Исследователи из Университета Цюриха впервые смогли устранить наследственную форму эпилепсии GEFS⁺ у лабораторных мышей. Как сообщает science.org, ранее подобные состояния удавалось контролировать преимущественно медикаментами, которые уменьшают частоту приступов, но не устраняют первопричину заболевания и нередко сопровождаются побочными эффектами.

Что вызывает болезнь

Причиной наследственной формы эпилепсии считается мутация в гене SCN1A, который отвечает за работу натриевых каналов в нервных клетках. При нарушении этих процессов передача сигналов в мозге становится нестабильной, а нейроны начинают чрезмерно возбуждаться, что приводит к судорожным приступам.

Как ученые изменили подход к терапии

Для лечения специалисты использовали технологию прайм-редактирования генов — усовершенствованный вариант системы CRISPR/Cas. Метод позволяет точечно исправлять генетические ошибки без полного разрыва цепочки ДНК, что особенно важно для нервных клеток, которые практически не обновляются.

Во время эксперимента мыши с мутацией SCN1A, аналогичной человеческой форме GEFS⁺, испытывали судороги при повышении температуры. После вмешательства исследователям удалось исправить дефект в большинстве клеток ключевой области мозга, восстановив нормальную передачу нервных импульсов.

Какие результаты получили

В контрольной группе приступы возникали примерно у 80% животных. После терапии показатель снизился до 15%. Пока метод успешно протестирован только на мышах, однако в будущем он может стать основой лечения не только эпилепсии, но и других неврологических заболеваний, связанных с генетическими мутациями, отмечает science.org.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.