Генная терапия в NEJM снижает уровень «плохого» холестерина

В журнале The New England Journal of Medicine (NEJM) опубликованы результаты первых испытаний генной терапии VERVE-102, направленной на снижение уровня «плохого» холестерина при однократном введении препарата.

Механизм действия терапии

Метод основан на технологии редактирования генов, которая отключает ген PCSK9 в клетках печени. Именно он способствует повышению уровня липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), связанных с риском сердечно-сосудистых заболеваний. Люди с естественно неактивным PCSK9 имеют стабильно низкий уровень ЛПНП и меньшую вероятность развития болезней сердца.

Клинические испытания

В исследовании фазы 1b участвовали 35 пациентов с наследственной гиперхолестеринемией или ранней ишемической болезнью сердца. Основной задачей была оценка безопасности метода. При максимальной дозировке уровень ЛПНП снизился в среднем на 62%, а эффект сохранялся в течение 18 месяцев наблюдения.

Безопасность и побочные эффекты

Серьёзных осложнений не выявлено. У части участников отмечались лёгкие реакции на инфузию и кратковременные изменения показателей печени.

Авторы считают, что технология может стать альтернативой пожизненному приёму статинов, однако для внедрения необходимы более масштабные исследования.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.