Создана основа генной терапии для лечения редкой болезни сетчатки глаза

Исследователи из университета "Сириус" разработали метод исправления дефектной версии гена RDH12 в клетках сетчатки человека. Мутации в этом гене вызывают амавроз Лебера, при котором зрение теряется в раннем возрасте. Работа терапии успешно проверена на культурах клеток, сообщила пресс-служба ТАСС.

Планы на доклинические испытания

Следующий этап — проверки на животных моделях для оценки безопасности, эффективности и длительности действия терапии. Данные станут основой для клинических исследований и позволят развивать генные методы лечения не только амавроза Лебера 13 типа, но и других наследственных заболеваний сетчатки.

Принцип работы терапии

Под руководством Александра Карабельского ученые создали оптимальную вирусную "упаковку" для доставки исправленной версии RDH12. Тестирование на культурах фоторецепторов показало, что клетки начинают лучше сопротивляться токсинам, к которым особенно уязвимы носители амавроза Лебера 13 типа.

Перспективы

Успешные опыты открыли дорогу для доклинических испытаний на животных, а дальнейшие исследования позволят оценить эффективность и безопасность терапии для возможного применения у людей.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.

Читайте также:

• Банановую кожуру посыпаю солью — хитрость на зиму: лучший лайфхак для лентяев
• Подарки дорогим на 8 марта: 6 стильных и уютных вещей с Wildberries и Ozon, которые точно понравятся
• Одна нужная фразочка - и мошенники роняют трубку: реальный способ защитить себя от обмана
• Эксперты Роскачества составили список отборных брендов сливочного масла: все давно в магазинах
• Весны пока ждать не стоит: В Самару возвращаются морозы до -22°C