Ученые "Сириуса" создали технологию для лечения наследственной слепоты
Фото с сайта pixabay.com
Ученые университета "Сириус" разработали новую технологию для лечения наследственных заболеваний глаз, которые часто приводят к слепоте. Об этом сообщила пресс-служба университета. Открытие открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения болезней глаз и других тяжелых заболеваний, включая гемофилию А, муковисцидоз, миодистрофию Дюшенна и наследственную глухоту.
Технология позволяет "собирать" большие терапевтические белки внутри клеток, решая ключевую проблему генной терапии. Ранее многие тяжелые ретинопатии считались неизлечимыми из-за невозможности доставки больших генов, которые не помещались в стандартные вирусные векторы.
Исследователи нашли решение, используя природный процесс белкового сплайсинга. Этот механизм позволяет соединять две части белка в одну функциональную молекулу прямо внутри клетки. После серии экспериментов ученые создали систему, увеличивающую количество собираемого белка в 1,5 раза.
Младший научный сотрудник университета "Сириус" Андрей Бровин подчеркнул универсальность технологии. "Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими для доставки классическими методами", - отметил исследователь.
Разработка имеет стратегическое значение для отечественной фармацевтики. Создание российских препаратов для генной терапии снизит зависимость от зарубежных разработок и сделает лечение редких наследственных заболеваний более доступным для пациентов.
Сейчас главная задача - проверить безопасность и эффективность препарата в клинических испытаниях. Бровин подчеркнул, что если испытания пройдут успешно, на основе этой технологии можно будет создавать лекарства от сотен наследственных заболеваний.
Технология белкового сплайсинга может стать прорывом в области персонализированной медицины, открывая новые возможности для точечного воздействия на генетические причины тяжелых заболеваний. Это особенно важно для пациентов с редкими наследственными патологиями, для которых ранее не существовало эффективных методов лечения.
Новую технологию уже применили для создания прототипа препарата против болезни Штаргардта - наследственного заболевания сетчатки. Генетический конструкт успешно испытали на человеческих клетках и животных моделях, подтвердив эффективность подхода, сообщает РБК.