Клеточная терапия от мышечной дистрофии Дюшенна завершила третью фазу испытаний
AI Сгенерировано ИИ
Международная группа исследователей завершила третью фазу клинических испытаний клеточной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В ходе исследования, проведенного в Медицинском университете Седарс-Синай (США), в кровоток пациентов вводились культуры сердечных стволовых клеток. Результаты показали, что терапия замедлила ослабление мышц у большинства участников на 54-65%, согласно статье в журнале Lancet. Об этом пишет ТАСС.
Исследователи отметили, что введенные культуры клеток замедляют прогрессирование болезни на поздних стадиях и помогают носителям различных мутаций в гене DMD, связанным с развитием данного заболевания.
Клинические испытания, возглавляемые профессором Эдуардо Марбаном, основывались на использовании CDC-клеток, которые являются аналогами стволовых клеток сердца. Эти клетки, введенные в кровоток, начинают вырабатывать химические сигналы, замедляющие воспалительные процессы в мышцах и предотвращающие гибель клеток.
Ранее эффективность и безопасность терапии были подтверждены в первых двух фазах испытаний, что позволило провести окончательную проверку с участием 106 пациентов в возрасте от 10 до 22 лет. В течение года исследователи вводили культуры клеток и наблюдали за изменениями в работе мышц и сердца.
Результаты показали, что терапия значительно замедлила ослабление мышц плеча и предплечья, а также положительно сказалась на функции сердца, замедляя образование рубцовой ткани в миокарде у некоторых пациентов. Успех этого исследования открывает новые возможности для применения клеточной терапии в клинической практике.
