Прорыв в лечении болезни Хантера: ферментный препарат действует на ЦНС

Учёные из США, Великобритании, Канады и Нидерландов сообщили об успехе начальной стадии клинических испытаний ферментного препарата тивиденофусп альфа для лечения болезни Хантера. Исследование опубликовано в The New England Journal of Medicine.

Препарат представляет собой гибрид идуронат-2-сульфатазы и Fc-домена, позволяющий проникать через гематоэнцефалический барьер и воздействовать как на центральную нервную систему, так и на периферические ткани. В испытаниях приняли участие 47 мальчиков в возрасте от 0,3 до 13 лет, большинство из которых страдали нейропатической формой болезни.

После 24 недель терапии наблюдалось снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости на 91 %, в моче — на 88 %, а общие гликозаминогликаны уменьшились на 62 %. Биомаркеры нейродегенерации снизились до нормальных значений у 85 % участников. Также фиксировалось улучшение когнитивного и адаптивного поведения, нормализация объема печени и слуха.

Хотя побочные эффекты возникали у всех участников, они почти не приводили к отмене терапии. Дальнейшие крупные клинические исследования помогут уточнить эффективность и безопасность препарата, пишет источник.

Читайте также:

• Синоптик Вильфанд рассказал про среднюю температуру в январе по всей России
• Стало известно неожиданное блюдо для идеального зимнего завтрака
• Всего 4 полоски на подошву — и по льду можно ходить как по асфальту: лайфхак от подруги с севера
• Эта цитата Омара Хайяма про злость будет актуальной и через 1000 лет: стоит задуматься каждому
• Ozon и Wildberries заявили о новых правилах для продавцов: рассказываем главное