Генная терапия AMT‑130 замедлила болезнь Гентингтона на 75%

Нидерландская компания uniQure сообщила о прорыве в лечении болезни Гентингтона: экспериментальный генный препарат AMT‑130 существенно замедлил прогрессирование болезни. В I/II фазах клинических испытаний в США 26 пациентам с ранними проявлениями хореи через стереотаксическую операцию под МРТ‑контролем вводили в полосатое тело мозга высокую или низкую дозу препарата. AMT‑130 представляет собой вирусный вектор, доставляющий микрoРНК, которая распознаёт мРНК гентингтина и снижает синтез аномального белка.

По данным трёхлетнего наблюдения, у 75% пролеченных пациентов по унифицированной шкале cUHDRS ухудшение составило лишь 0,38 балла против 1,52 в контрольной группе. То есть ожидаемое за год клиническое ухудшение растягивалось примерно на четыре года. Авторы отмечают, что накопленный эффект способен подарить пациентам десятилетия сохранённого качества жизни при продолжающемся наблюдении. Операция длится 12–18 часов и требует высокой технологической оснащённости, но впервые даёт шанс на модификацию течения заболевания, ранее лечившегося преимущественно симптоматически.

Обратите внимание: Россиянам раскрыли 3 слова, которые нельзя использовать при разговоре с мошенниками