Эксперт поделился перспективами генной терапии
AI Сгенерировано ИИ
Генная терапия в будущем может стать одним из методов лечения не только редких наследственных заболеваний, но и более распространенных патологий, включая онкологические и сердечно-сосудистые заболевания. Однако создание таких препаратов остается сложной задачей из-за многофакторной природы большинства болезней. Об этом 9 августа сообщил доктор биологических наук, профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов.По словам ученого, исследования в области генной терапии для лечения распространенных заболеваний активно ведутся уже несколько лет. Одним из успешных примеров стала CAR-T-клеточная терапия, которая показала высокую эффективность при лечении некоторых онкологических заболеваний крови. Михаил Скоблов отметил, что это большая область медицины и многие слышали об успехах CAR-T-клеточной терапии для лечения ряда онкологических заболеваний крови, которая оказалась очень эффективной.При этом эксперт подчеркнул, что большинство распространенных заболеваний имеет сложную природу. Их развитие связано не с одной генетической мутацией, а с сочетанием множества факторов — десятков и сотен генетических особенностей, образом жизни и воздействием окружающей среды. Создание универсальной генной терапии для таких заболеваний значительно сложнее, чем для редких моногенных болезней, где причиной патологии является конкретное нарушение в одном гене, пояснил специалист.По словам Скоблова, одним из главных препятствий для широкого применения генной терапии остаются вопросы безопасности. Несмотря на десятилетия исследований, количество одобренных препаратов пока остается ограниченным из-за сложностей с эффективностью и возможными побочными эффектами. Известны случаи неудачных испытаний, связанные с высокой токсичностью, летальными иммунными ответами или угасанием терапевтического эффекта. Такие ситуации приводили к приостановке клинических исследований, рассказал ученый.Эксперт отметил, что внедрение генной терапии в клиническую практику требует длительного периода испытаний. Исследователям необходимо провести большое количество экспериментов, чтобы подтвердить эффективность препаратов и их биобезопасность. Об этом пишет Известия.
