Учёные из России предложили, как лечить наследственные болезни с помощью генов

Исследователи Университета науки и технологий Сириус представили подход к доставке в клетки крупных генов, которые не помещаются в стандартные векторы. Работа опубликована в Frontiers in Bioengineering and Biotechnology. Команда предложила разделять длинный ген на части и собирать его уже внутри клетки с использованием интеинов — белков, которые сшивают белковые фрагменты.

Классические аденоассоциированные вирусы (AAV) переносят вставки до примерно 5 тыс. нуклеотидов, чего недостаточно для ряда наследственных заболеваний. Авторы протестировали идею на модели зелёного флуоресцентного белка. После оптимизации условий удалось восстановить функциональный белок в около 80% клеток, что подтвердило работоспособность принципа.

Система показала стабильность в клетках печени и сетчатки, что указывает на перспективы терапии наследственных ретинопатий, мышечной дистрофии Дюшенна и других патологий с крупными генами. Метод требует точной настройки, но позволяет сохранять функцию длинных генов. Авторы ожидают, что технология может дополнять существующие подходы, включая AAV‑доставку и CRISPR.

Обратите внимание: Россиянам назвали те самые 3 слова: Ни за что не используйте этот список при разговоре с мошенниками