Учёные создали способ лечить множество наследственных болезней одной технологией

Американские исследователи представили метод генной терапии, который позволяет одновременно корректировать множество наследственных мутаций. Подход основан на ретронах — бактериальных фрагментах ДНК, изначально защищающих микробы от вирусов. В опытах на рыбках данио‑рерио с мутациями, вызывающими сколиоз, технология впервые продемонстрировала устранение патогенных изменений у позвоночных. Статья опубликована в Nature Biotechnology.

Ранее эффективность ретронов в клетках млекопитающих не превышала 1,5% отредактированных клеток. Улучшенная версия повысила показатель до 30%, и авторы рассчитывают на дальнейший рост. В отличие от CRISPR/Cas9, новый метод может заменять целые дефектные участки ДНК на здоровые копии, что делает его более универсальным для пациентов с разными комбинациями мутаций. По словам соавтора работы Джесси Баффингтона (Техасский университет), цель — создать инструмент, пригодный для большего числа людей с редкими вариантами.

Сейчас команда адаптирует технологию для лечения муковисцидоза, вызванного мутациями в гене CFTR, нарушающими функцию дыхательных путей.

Читайте также:

• Как варят настоящий борщ, а не суп со свеклой: рецепт из книги 1952 года. 2 тонкости, от которых зависит вкус и рубиновый цвет
• Долго боролся с запотеванием окон, а причина была простой: делюсь решением
• Не прорастёт даже в сыром погребе: кладу одну ветку в ящики с картошкой — ни одного ростка до весны
• За 10 минут перестает дуть из окна: ретро-способ из 1980-х, который спасает и сейчас
• «Зима будет аномальной»: синоптики сообщили, к чему готовиться — прогноз на декабрь-январь