Ученые в "Сириусе" создали технологию для доставки крупных генов в клетки

Исследователи российского университета науки и технологий "Сириус" разработали инновационную технологию генной терапии с использованием белков-интеинов. Результаты работы опубликованы в научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology.

Технология решает ключевую проблему современной генной терапии. Аденоассоциированные вирусы, используемые для доставки генетического материала, могут переносить только короткие гены длиной до 5000 нуклеотидов. Многие наследственные заболевания вызваны мутациями в значительно более крупных генах, что делало их недоступными для лечения существующими методами.

Российские ученые предложили разделять большой ген на части и использовать белки-интеины для их "сборки" непосредственно внутри клетки-мишени. Экспериментальная проверка на модели зеленого флуоресцентного белка показала высокую эффективность - полноценный белок восстанавливался в 80% обработанных клеток.

Технология продемонстрировала работоспособность в клетках печени и сетчатки глаза. Исследование находится на экспериментальной стадии и требует дальнейших доклинических испытаний для оценки безопасности и эффективности, сообщает News.ru.

Обратите внимание: Грибники в России позволяют себе покупать целые автомобили - все благодаря этому редчайшему грибу