Выявлен набор из шести генов, препятствующих редактированию генома человека
Молекулярные биологи из США установили, что эффективность геномного редактора CRISPR/Cas9 можно значительно увеличить, временно блокируя работу генов GJB2 и BET1L, а также четырех других участков ДНК. Это открытие может привести к созданию более эффективных методов генной терапии, как сообщает пресс-служба Висконсинского университета в Мадисоне. Об этом пишет ТАСС.
В ходе эксперимента ученые изучали, как отключение одного из генов влияет на взаимодействие генной терапии с клетками. Для этого проводились опыты на культурах, каждая из которых содержала 100 миллионов клеток. Использование новых методов секвенирования позволило выявить ключевые гены, которые оказывали наибольшее влияние на редактирование.
За последние 15 лет было разработано множество редакторов генома, способных вносить точечные изменения в ДНК человеческих клеток с высокой точностью. Однако их применение ограничено, так как редактирование генома происходит лишь в небольшой части клеток.
Чтобы решить эту проблему, исследователи на протяжении шести лет проводили эксперименты, отключая один из 19 тысяч генов, кодирующих белки. После этого они отслеживали, как это изменение влияло на работу различных версий CRISPR/Cas9 и успешность редактирования.
В результате экспериментов был выявлен набор из 26 генов, отключение которых увеличивало эффективность редактирования генома в десять раз, с 5% до 50%. Дополнительный анализ показал, что блокировка шести из этих генов, включая GJB2 и BET1L, позволяет увеличить эффективность CRISPR/Cas9 в шесть раз при внесении точечных изменений в ДНК.
Профессор Кришану Саха выразил надежду, что другие исследователи продолжат изучение их методики, чтобы понять, какие клеточные механизмы влияют на доставку молекул в клетки, что может привести к прорывам в генной терапии и других областях биомедицины.
