Генная терапия от высокого холестерина успешно завершила первую фазу

Китайские специалисты в области медицины и молекулярной биологии успешно завершили первый этап клинических испытаний генной терапии для лечения семейной гиперхолестеринемии, пишет журнал Nature Medicine. Метод показал многообещающие результаты и не выявил серьёзных побочных эффектов у добровольцев.

Механизм действия терапии

Разработка велась под руководством профессора Ся Цяна из Шанхайского университета Цзяотун. В основе терапии лежит фермент бактерии Hafnia paralvei, модифицированный для точечной редактировки человеческой ДНК. Для доставки фермента в организм используют микроскопические жировые частицы с РНК-шаблонами, которые находят ген PCSK9 в клетках печени и «выключают» мутировавшую копию.

Результаты лечения

В испытаниях приняли участие шесть добровольцев в возрасте от 34 до 62 лет. Через шесть месяцев активность фермента в печени снизилась на 74%, а уровень «плохого» холестерина уменьшился на 52%, при этом не возникло серьёзных проблем со здоровьем.

Следующие шаги

Успешное завершение первой фазы позволяет перейти ко второй фазе клинических испытаний с участием большего числа пациентов, чтобы точнее оценить эффективность и безопасность нового препарата.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.

Читайте также:

• Никогда не говорите об этом вслух: 10 вещей, которые лучше держать в секрете даже от близких
• Бесплатная неделя покупок? Разбираем, что происходит на Wildberries и Ozon и как это использовать
• Проверьте свою полку: только эти порошки для цветного получили высшую оценку
• «Русская зима уходит навсегда?» Вильфанд сделал громкое заявление о снеге
• «Не бумага, а мясо!» Роскачество назвало сосиски, которые не стыдно положить на стол