Ученые разработали метод, повышающий эффективность и безопасность генной терапии

Результативность генной терапии зависит от скорости доставки введенного гена в ядро клетки-мишени. Учёные из Калифорнийского университета в Сан-Диего предложили новый метод, позволяющий доставлять меньше ДНК при увеличении экспрессии и снижении цитотоксичности.

Использование сигналов ядерной локализации

ДНК прикрепляют к коротким пептидным последовательностям NLS, которые маркируют белки для транспортировки в ядро. Исследователи изменяли тип сигналов, их число и расстояние до ДНК, чтобы определить оптимальные условия для доставки.

Результаты экспериментов

Оптимизированная ДНК с NLS показала десятикратное увеличение экспрессии фактора IX по сравнению с контрольной группой и минимальное повреждение клеток. Метод проверяли на разных типах тканей и выяснили, что эффективность зависит от клеточной среды.

Перспективы применения

В будущем исследователи планируют изучить, снижает ли модифицированная ДНК иммунный ответ, а также протестировать использование метода для ускоренной корректировки генома с помощью CRISPR-Cas9.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.

Читайте также:

• Только мясо - сои нет: В Роскачестве проверили лучшие марки колбасы из ближайших магазинов
• Одна точечная фраза - и мошенники сразу бросают трубку: реальный способ защитить себя от угрозы
• «Все закончилось»: Эти товары с февраля исчезнут с Wildberries, Ozon и AliExpress
• Недорогое качество без пальмы: эксперты Роскачества нашли лучшие бренды сливочного масла в магазинах
• В 2026 году - сильнейшее половодье: какие реки в Самарской области выйдут из берегов