Лекарство от анемии оказалось опасным: редактирование ДНК под ударом

Исследования последнего времени выявили, что использование CRISPR/Cas9, доставляемого вирусным вектором AAV6, в лечении гематологических недугов, в частности, серповидноклеточной анемии, способно провоцировать ускоренное старение гемопоэтических стволовых клеток. Данный факт объясняет не совсем успешные результаты некоторых клинических испытаний, где модифицированные клетки демонстрировали ослабленную способность к восстановлению кроветворения после трансплантации.

В качестве фактора, обуславливающего это, указывается активация защитных систем генома, реагирующих на повреждение ДНК. Несмотря на то, что эти реакции препятствуют развитию онкологических заболеваний, в данном контексте они затрудняют регенерацию клеток и потенциально могут вызывать нежелательные последствия.

Исследователи акцентируют внимание на том, что данное открытие не ставит крест на перспективах генотерапии, однако указывает на необходимость более взвешенного подхода. Требуются инновационные способы доставки и усовершенствование процесса редактирования, чтобы свести к минимуму повреждения клеток и гарантировать безопасность пациентов.